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“慢”例集|年轻中高危慢性粒细胞白血病患者经尼洛替尼治疗后疗效显著

来源:血液肿瘤资讯 2023-02-20 20:31:49

随着慢性粒细胞白血病(CML)治疗理念的升级,目前无治疗缓解(TFR)已成为CML的治疗目标。目前指南推荐中低危年轻患者可优先考虑TFR,对年轻高危患者,尤其女性患者,如有生育要求,也可考虑创造一个TFR机会。二代TKI一线治疗CML能更快达到TFR要求,TFR成功率相对较高。本例患者为年轻女性,有生育要求,初次诊断后未及时治疗,合并骨髓纤维化,明确诊断为CML(慢性期,Sokal中危;Euro中危;EUTOS高危),一线选择尼洛替尼治疗,虽然在早期治疗过程中,因血液学毒性导致反复停药,影响了前6个月的疗效。但是随着治疗时间延长,骨髓纤维化改善,6个月后未再出现血液学毒性,在第12个月取得主要分子学反应(MMR)。本病例说明在年轻中高危患者中,相对于伊马替尼一线治疗,二代 TKI 药物尼洛替尼一线治疗可快速达到MMR,具有显著的治疗优势。JjR帝国网站管理系统

               
倪婧
医学博士、副主任医师

安徽医科大学第一附属医院JjR帝国网站管理系统
安徽省医学会第血液学会青年委员JjR帝国网站管理系统
安徽省全科医师协会血液学会常务理事JjR帝国网站管理系统
安徽省医师协会造血干细胞移植学组委员JjR帝国网站管理系统
安徽省MDS/MPN联盟常务理事JjR帝国网站管理系统

病例概况

临床资料JjR帝国网站管理系统

患者女性,17岁,因“体检发现白细胞升高1周”于2012年4月23日初次就诊。患者1周前体检发现白细胞增高,予羟基脲降白细胞治疗。既往史无特殊。体格检查:巨脾,肋下14cm,质硬。JjR帝国网站管理系统

辅助检查JjR帝国网站管理系统

血常规:WBC 397×109/L,HB 80g/L,PLT 304×109/L,嗜碱性粒细胞 6.4%。JjR帝国网站管理系统

外周血细胞分类:原始细胞2%,嗜酸比例 2%,外周血嗜碱比例4%。JjR帝国网站管理系统

骨髓细胞涂片:原始细胞1%。JjR帝国网站管理系统

骨髓活检 :符合慢性粒细胞白血病,MF3级。JjR帝国网站管理系统

免疫分型:髓系幼稚细胞比例不高,其表型未见异常。JjR帝国网站管理系统

染色体核型:46,XX,t(9;22)[20]。JjR帝国网站管理系统

BCR-ABL融合基因:阳性。JjR帝国网站管理系统

BCR-ABL转录本:p210阳性。JjR帝国网站管理系统

BCR-ABL值:109.40。JjR帝国网站管理系统

BCR-ABL激酶突变:阴性。JjR帝国网站管理系统

入院诊断JjR帝国网站管理系统

慢性粒细胞白血病(慢性期) JjR帝国网站管理系统

Sokal评分1.01,中危;Euro评分1201.3,中危;EUTOS评分 104高危。JjR帝国网站管理系统

 

诊疗经过

患者为年轻中危患者,治疗目标为功能性治愈即无治疗缓解(TFR)。于2017年1月31日开始予尼洛替尼治疗。JjR帝国网站管理系统

图片JjR帝国网站管理系统

治疗期间不良反应:前6个月有血液学不良反应,随着治疗时间延长,血液学不良反应改善,无非血液学不良反应发生。JjR帝国网站管理系统

本例患者有以下特点:(1)为年轻女性,有生育需要,治疗的目标为达到TFR;(2)患者疾病诊断时预后评分为中高危;(3) 患者初次诊断后未及时治疗,考虑为CML慢性期患者;(4) 患者骨髓病理示骨髓纤维化(+++)。综上,建议该患者首选二代TKI作为一线治疗。该患者接受尼洛替尼治疗,在早期治疗过程中,出现血液学毒性,导致反复停药,影响了前面6个月的疗效。但随着治疗时间延长,骨髓纤维化改善,6个月后未再出现血液学毒性,12个月时获得主要分子学反应(MMR)。JjR帝国网站管理系统

专家点评               JjR帝国网站管理系统

赵丽云
主任医师、副主任、硕士学位

邢台市人民医院血液内科JjR帝国网站管理系统
河北省医学会血液学分会青年委员JjR帝国网站管理系统
邢台市医学会血液学分会常委JjR帝国网站管理系统
邢台市医师协会血液学分会副主任委员JjR帝国网站管理系统

专家点评一JjR帝国网站管理系统

赵丽云教授:本例患者是一位17岁的青年女性。起病时,白细胞异常升高,伴中度贫血,外周血涂片原始细胞2%,伴嗜酸、嗜碱细胞增多。骨髓像提示慢性粒细胞白血病,活检纤维化3级。染色体t(9;22),BCR/ABL P210融合基因阳性,激酶区突变阴性。明确诊断慢性粒细胞白血病(慢性期)伴骨髓纤维化,Sokal及Euro评分中危,EUTOS评分高危。患者有中重度的骨髓纤维化,可能影响CML的治疗效果。另外,患者为青年女性,选择以TFR为治疗目标。治疗方案选择了二代TKI尼洛替尼。有充分临床试验证据证明,尼罗替尼较一代药物能更快达到MMR及MR4.5,有更高的TFR成功率。因此选择尼洛替尼治疗是非常合适的。治疗早期因为血液学毒性影响了药物的使用,但随着骨髓纤维化的改善,最终在12月时取得了MR4.0,使TFR成为可能;并且,患者在用药过程中未再出现血液学及其他副作用。总之,这是二代TKI治疗伴骨髓纤维化的中高危慢粒的成功病例。JjR帝国网站管理系统

               
俞康
教授(二级)、主任医师 、博士生导师

温州医科大学第一临床学院内科学系主任JjR帝国网站管理系统
温州医科大学附属第一医院血液科主任、血液学研究室主任JjR帝国网站管理系统
中国抗癌协会淋巴瘤专委会委员JjR帝国网站管理系统
血液肿瘤专业委员会造血干细胞移植与细胞治疗学组委员JjR帝国网站管理系统
中国老年医学会血液分会委员JjR帝国网站管理系统
中国妇幼保健学会脐血干细胞应用专家委员JjR帝国网站管理系统
中国民族医药血液分会常委JjR帝国网站管理系统
浙江省医学会血液分会副主任委员、造血干细胞移植学组副组长JjR帝国网站管理系统

专家点评二JjR帝国网站管理系统

俞康教授:该患者为年轻女性,年龄17岁,初诊时白细胞水平很高(397×109/L),伴有贫血和巨脾,血小板水平基本正常。骨髓活检示骨髓纤维化(+++),染色体检查示BCR-ABL融合基因阳性,BCR-ABL转录本P210阳性,BCR-ABL激酶突变检测阴性。该患者最终明确诊断为CML慢性期, Sokal评分中危,Euro评分中危,Eutos评分高危。治疗方面,该患者先是应用了羟基脲来降低白细胞水平,之后启用了800mg/d的尼洛替尼治疗。该患者很年轻,且有TFR意愿,尼洛替尼能够带来更快、更深的缓解,并且也符合指南推荐。3个月时,该患者出现血液学缓解,分子学反应也基本达到要求;6个月时,该患者获得CCyR;12个月时,该患者达到MR4.0的缓解,治疗非常成功。该患者初诊时伴有骨髓纤维化,那么经尼洛替尼治疗后CML疾病缓解,骨髓纤维化也可随之得到改善。总之,该病例是一个符合治疗标准且治疗非常成功的病例。JjR帝国网站管理系统

责任编辑:AmieeJjR帝国网站管理系统
排版编辑:Lillian

MCC号TAS2105207有效期2022-05-07,资料过期,视同作废。JjR帝国网站管理系统